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EUROPEAN MEDICINES AGENCY

SCIENCE MEDICINES HEALTH

EMA/284118/2012

EMEA/H/C/000520

Zusammenfassung des EPAR für die Öffentlichkeit

Advate

Octocog alfa

Dies ist eine Zusammenfassung des Europäischen Öffentlichen Beurteilungsberichts (EPAR) für Advate. Hierin wird erläutert, wie der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) das Arzneimittel beurteilt hat, um zu seinem befürwortenden Gutachten zur Erteilung der Genehmigung für das Inverkehrbringen und seinen Empfehlungen zu den Anwendungsbedingungen für Advate zu gelangen.

Was ist Advate?

Advate besteht aus einem Pulver und einem Lösungsmittel, die zur Herstellung einer Injektionslösung gemischt werden. Advate enthält den Wirkstoff Octocog alfa (menschlicher Gerinnungsfaktor VIII).

Wofür wird Advate angewendet?

Advate wird zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A (eine durch den Mangel an Faktor VIII bedingte, angeborene Blutgerinnungsstörung) angewendet. Advate ist sowohl zur kurz- als auch zur langfristigen Anwendung angezeigt.

Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.

Wie wird Advate angewendet?

Die Behandlung mit Advate sollte von einem Arzt eingeleitet werden, der Erfahrung in der Behandlung von Hämophilie besitzt. Das Arzneimittel sollte dort verabreicht werden, wo für den Fall einer schweren allergischen Reaktion (Anaphylaxie) Wiederbelebungsgeräte zur Verfügung stehen.

Advate wird durch eine Injektion in eine Vene mit einer Geschwindigkeit von bis zu 10 ml pro Minute verabreicht. Dosis und Häufigkeit hängen davon ab, ob Advate zur Behandlung oder Vorbeugung von Blutungen angewendet wird. Die Dosis wird zudem je nach Schweregrad der Erkrankung, Ausmaß und Ort der Blutung bzw. Art des chirurgischen Eingriffes angepasst. Ausführliche Erläuterungen zur Berechnung der Dosierungen sind der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels zu entnehmen (ebenfalls Bestandteil des EPAR).

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Wie wirkt Advate?

Der Wirkstoff in Advate, Octocog alfa, ist ein Stoff, der die Blutgerinnung unterstützt. Patienten mit Hämophilie A leiden an einem Faktor VIII-Mangel, was Blutgerinnungsprobleme wie Blutungen in den Gelenken, Muskeln oder inneren Organen verursacht. Advate wird angewendet, um den Faktor VIII-Mangel zu korrigieren, indem der fehlende Faktor VIII ersetzt wird, was eine vorübergehende Kontrolle der Blutungsstörung ermöglicht.

Der menschliche Gerinnungsfaktor VIII wird nicht aus menschlichem Plasma extrahiert, sondern nach einer Methode hergestellt, die als „rekombinante DNA-Technologie" bezeichnet wird: Er wird von einer Zelle produziert, in die ein Gen (DNA) eingebracht wurde, das sie zur Bildung des menschlichen Gerinnungsfaktors VIII befähigt.

Wie wurde Advate untersucht?

Advate ist einem anderen in der Europäischen Union zugelassenen Arzneimittel namens Recombinate, ähnlich, wird jedoch anders hergestellt, sodass das Arzneimittel keine Proteine humanen bzw. tierischen Ursprungs enthält. Aus diesem Grund wurde Advate in einer Hauptstudie an 111 Patienten, die an Hämophilie A leiden, mit Recombinate verglichen, um zu zeigen, dass die Arzneimittel äquivalent sind.

In der Studie wurde bei 107 Patienten, die alle Advate erhielten, zudem die Anzahl der Blutungsepisoden untersucht und die Wirksamkeit von Advate bei der Blutungsstillung auf einer Skala von „unwirksam" bis „ausgezeichnet" bewertet.

In drei zusätzlichen Studien an Patienten mit schwerer bis mittelschwerer Hämophilie A, darunter eine Studie mit 53 Kindern unter sechs Jahren, wurde die Anwendung des Arzneimittels zur Vorbeugung von Blutungen sowie bei chirurgischen Eingriffen untersucht.

Manche Patienten können Faktor VIII-Hemmkörper entwickeln, d. h. Antikörper (Proteine), die das Immunsystem des Körpers gegen Faktor VIII bildet und dazu führen können, dass das Arzneimittel nicht mehr wirkt und sich die Blutung nicht mehr kontrollieren lässt. Advate wurde in hoher Dosis untersucht, um festzustellen, ob es die Antikörper gegen Faktor VIII wirksam aus dem Blut entfernt (dieser Prozess wird als Immuntoleranzinduktion bezeichnet), sodass die Behandlung mit Faktor VIII wirksam bleibt.

Welchen Nutzen hat Advate in diesen Studien gezeigt?

In der Hauptstudie wurde die Wirksamkeit von Advate bei der Behandlung von Blutungen in 86 % von 510 neuen Blutungsepisoden mit „ausgezeichnet" bzw. „gut" bewertet. Darüber hinaus war bei 81 % dieser Blutungsepisoden nur eine einzige Behandlung mit Advate erforderlich.

In den zusätzlichen Studien, einschließlich der Studie mit Kindern unter sechs Jahren, wurde die Wirksamkeit von Advate bestätigt.

Die vorgelegten Daten zur Immuntoleranzinduktion bei Patienten mit Hemmkörpern wurden als nicht ausreichend erachtet, um das Arzneimittel speziell für diese Anwendung zu genehmigen.

Welches Risiko ist mit Advate verbunden?

Sehr häufige Nebenwirkungen von Advate (beobachtet bei 1 bis 10 von 100 Patienten) sind unter anderem die Entwicklung von Antikörpern gegen Faktor VIII, Schwindel, Kopfschmerzen und Pyrexie (Fieber). Die vollständige Auflistung der im Zusammenhang mit Advate berichteten Nebenwirkungen ist der Packungsbeilage zu entnehmen.

Advate darf nicht bei Patienten angewendet werden, die überempfindlich (allergisch) gegen den menschlichen Gerinnungsfaktor VIII, Maus- oder Hamsterprotein oder einen der sonstigen Bestandteile sind.

Warum wurde Advate zugelassen?

Der CHMP gelangte zu dem Schluss, dass der Nutzen von Advate gegenüber den Risiken überwiegt, und empfahl, die Genehmigung für das Inverkehrbringen zu erteilen.

Weitere Informationen über Advate

Am 2. März 2004 erteilte die Europäische Kommission eine Genehmigung für das Inverkehrbringen von Advate in der gesamten Europäischen Union.

Den vollständigen Wortlaut des EPAR für Advate finden Sie auf der Website der Agentur: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Wenn Sie weitere Informationen zur Behandlung mit Advate benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage (ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.

Diese Zusammenfassung wurde zuletzt im 05-2012 aktualisiert.

Advate

EMA/284118/2012

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