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EUROPEAN MEDICINES AGENCY

SCIENCE MEDICINES HEALTH

EMA/75512/2016

EMEA/H/C/003855

Zusammenfassung des EPAR für die Öffentlichkeit

Coagadex

Humaner Blutgerinnungsfaktor X

Dies ist eine Zusammenfassung des Europäischen Öffentlichen Beurteilungsberichts (EPAR) für Coagadex. Hierin wird erläutert, wie die Agentur das Arzneimittel beurteilt hat, um zu ihren Empfehlungen für die Zulassung des Arzneimittels in der EU und die Anwendungsbedingungen zu gelangen. Diese Zusammenfassung ist nicht als praktischer Rat zur Anwendung von Coagadex zu verstehen.

Wenn Sie als Patient praktische Informationen über Coagadex benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.

Was ist Coagadex und wofür wird es angewendet?

Coagadex ist ein Arzneimittel zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungen (einschließlich während und nach einem chirurgischen Eingriff) bei Patienten mit hereditärem (angeborenem) Mangel an Faktor X. Bei Faktor-X-Mangel handelt es sich um eine Blutungsstörung aufgrund eines Mangels an Faktor X, einem Protein, das für eine normale Blutgerinnung benötigt wird.

Da es nur wenige Patienten mit Faktor-X-Mangel gibt, gilt die Krankheit als selten, und Coagadex wurde am 14. September 2007 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan-Arzneimittel") ausgewiesen.

Coagadex enthält den Wirkstoff „humaner Gerinnungsfaktor X".

Wie wird Coagadex angewendet?

Coagadex ist als Pulver und Lösungsmittel zur Herstellung einer intravenösen Injektionslösung erhältlich. Dosis und Häufigkeit der Injektionen richten sich nach dem Schweregrad des Mangels an Faktor X des Patienten, dem Ausmaß und Ort der Blutung sowie dem klinischen Zustand des Patienten und seinem Körpergewicht.

30 Churchill Place • Canary Wharf • London E14 5EU • United Kingdom Telephone +44 (0)20 3660 6000 Facsimile +44 (0)20 3660 5555 Send a question via our website www.ema.europa.eu/contact

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Coagadex ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich. Die Behandlung sollte unter Aufsicht von einem in der Behandlung seltener Blutungsstörungen erfahrenen Arzt eingeleitet werden. Die Patienten können die Injektion von Coagadex nach entsprechender Schulung zu Hause selbst durchführen.

Nähere Informationen sind der Packungsbeilage zu entnehmen.

Wie wirkt Coagadex?

Patienten mit hereditärem Faktor-X-Mangel fehlt es an Faktor X, einem Protein, das zur Bildung von Wundkruste (Blutgerinnsel) benötigt wird, um bei Wunden die Blutung zu stillen. Bei diesen Patienten bilden sich die Blutgerinnsel nicht korrekt, was zu einer längeren Blutungsdauer und schlechter Wundheilung führt. Das Blut kann in das umliegende Gewebe einsickern, was zu lokalen Schmerzen und Schwellungen führt. Blutungen können auch in inneren Organen auftreten. Der Wirkstoff von Coagadex ist der humane Faktor X, der aus dem Plasma von Blutspendern isoliert wurde. Er ersetzt den fehlenden Faktor X und unterstützt damit die Blutgerinnung und ermöglicht eine vorübergehende Kontrolle von Blutungen.

Welchen Nutzen hat Coagadex in den Studien gezeigt?

Coagadex wurde in einer Hauptstudie unter Beteiligung von 16 Patienten mit Faktor-X-Mangel im Alter von 12 bis 42 Jahren untersucht. Die Patienten in der Studie erhielten Coagadex zur Behandlung jeglicher spontaner Blutungen, die während des Behandlungszeitraums auftraten, oder zur Vorbeugung von Blutungen während chirurgischer Eingriffe. Hauptindikator für die Wirksamkeit war die Beurteilung des Arztes und des Patienten, wie gut die Behandlung bei der Vorbeugung und Behandlung von Blutungsepisoden wirkte.

Für die Behandlung von Blutungen wurden 187 Blutungsepisoden erfasst und beurteilt. Die Behandlung mit Coagadex wurde bei 98,4 % der Blutungsepisoden als „hervorragend" oder „gut" bewertet. Bei den drei während der Studie durchgeführten kleinen chirurgischen Eingriffen wurde Coagadex zur Vorbeugung von Blutungsepisoden als „hervorragend" bewertet.

Welche Risiken sind mit Coagadex verbunden?

Sehr häufige Nebenwirkungen von Coagadex (die bis zu 1 von 10 Personen betreffen können,) sind Schmerzen oder Rötung an der Injektionsstelle, Ermüdung (Müdigkeit) und Rückenschmerzen.

Überempfindlichkeitsreaktionen (allergische Reaktionen) wurden bei Patienten, die gegen Blutungsstörungen behandelt wurden, selten beobachtet (bei bis zu 1 von 1 000 Patienten). Sie können Folgendes umfassen: Angioödem (Schwellung von Gewebe unter der Haut), Brennen und Stechen an der Injektionsstelle, Schüttelfrost, Hitzegefühl, juckender Ausschlag am gesamten Körper, Kopfschmerzen, Nesselsucht, Hypotonie (niedriger Blutdruck), Lethargie, Nausea (Übelkeit), Unruhe, Tachykardie (schneller Herzschlag), Engegefühl in der Brust, Kribbeln, Erbrechen und pfeifende Atmung. Diese Reaktionen wurden während der klinischen Studien zu Coagadex nicht berichtet.

Die vollständige Auflistung der im Zusammenhang mit Coagadex berichteten Nebenwirkungen und Einschränkungen ist der Packungsbeilage zu entnehmen.

Warum wurde Coagadex zugelassen?

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur gelangte zu dem Schluss, dass der Nutzen von Coagadex gegenüber den Risiken überwiegt, und empfahl, es für die Anwendung in der EU zuzulassen. Der CHMP berücksichtigte das Fehlen von spezifischen Behandlungen von Faktor-X-Mangel und kam zu dem Schluss, dass sich Coagadex zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungen bei

Coagadex

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Patienten ab 12 Jahren mit dieser Erkrankung als wirksam erwiesen hat. Die vorläufigen Daten von Kindern im Alter von unter 12 Jahren stimmen mit jenen überein, die für Jugendliche im Alter von bis zu 17 Jahren erfasst wurden. Das Sicherheitsprofil von Coagadex wurde beruhend auf den verfügbaren Daten als zufriedenstellend erachtet, wobei die Nebenwirkungen behandelbar und von leichtem oder mittlerem Schweregrad waren. Allerdings ist angesichts der extremen Seltenheit der Erkrankung die Sicherheitsdatenbank klein und es ist nicht zu erwarten, dass seltene Ereignisse während der klinischen Studien erfasst werden.

Welche Maßnahmen werden zur Gewährleistung der sicheren und wirksamen Anwendung von Coagadex ergriffen?

Es wurde ein Risikomanagementplan entwickelt, um sicherzustellen, dass Coagadex so sicher wie möglich angewendet wird. Auf der Grundlage dieses Plans wurden Sicherheitsinformationen in die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und die Packungsbeilage für Coagadex aufgenommen, einschließlich geeigneter Vorsichtsmaßnahmen für Angehörige der Heilberufe und Patienten.

Weitere Informationen über Coagadex

Den vollständigen Wortlaut des EPAR für Coagadex finden Sie auf der Website der Agentur: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Wenn Sie weitere Informationen zur Behandlung mit Coagadex benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage (ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.

Die Zusammenfassung des Gutachtens des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu Coagadex finden Sie auf der Website der Agentur: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

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