Mozobil

Plerixafor

Zusammenfassung des EPAR für die Öffentlichkeit

Was ist Mozobil?

Mozobil ist eine Injektionslösung, die den Wirkstoff Plerixafor enthält.

Wofür wird Mozobil angewendet?

Mozobil wird bei der Gewinnung hämatopoetischer Stammzellen (Zellen im Knochenmark, die sich zu unterschiedlichen Arten von Blutzellen entwickeln können) für die Transplantation eingesetzt. Es wird bei Patienten mit Lymphom und multiplem Myelom (Arten von Blutkrebs) bei einer autologen Transplantation angewendet (wenn die eigenen Zellen des Patienten bei der Transplantation eingesetzt werden). Es wird nur bei Patienten angewendet, bei denen sich die Gewinnung von Stammzellen schwierig gestaltet.

Da es nur wenige Patienten gibt, die eine Mobilisierung und Gewinnung hämatopoetischer Stammzellen für die Transplantation benötigen, gilt der Anwendungsbereich als „selten“ und Mozobil wurde am 20. Oktober 2004 als Arzneimittel für seltene Leiden (auch Orphan-Arzneimittel genannt) ausgewiesen.

Wie wird Mozobil angewendet?

Die Behandlung mit Mozobil sollte von einem Arzt eingeleitet und überwacht werden, der Erfahrung in der Behandlung von Patienten mit Krebs oder Blutkrankheiten besitzt. Nachdem der Patient Mozobil erhalten hat, müssen die Stammzellen vor einer Transplantation aus dem Blut extrahiert und gelagert werden. Daher sollte die Behandlung in Zusammenarbeit mit einem spezialisierten Behandlungszentrum geschehen, das Erfahrung mit dieser Art Verfahren hat und die Stammzellen ordnungsgemäß überwachen kann.

Mozobil wird zusammen mit einem Hormon mit der Bezeichnung Granulozyten-Kolonie stimulierender Faktor (G-CSF) angewendet. G-CSF wird vier Tage lang allein angewendet, bevor Mozobil hinzugefügt wird. Mozobil wird als Injektion unter die Haut sechs bis elf Stunden vor jeder Blutentnahme zur Stammzellengewinnung verabreicht. Es kann an sieben aufeinanderfolgenden Tagen verabreicht werden.

Wie wirkt Mozobil?

Mozobil wird verwendet, um die Stammzellen aus dem Knochenmark zu mobilisieren (freizusetzen), sodass diese ins Blut abgegeben werden können. Der Wirkstoff in Mozobil, Plerixafor, hemmt die Aktivität eines Proteins namens CXCR4-Chemokinrezeptor. Dieses Protein trägt normalerweise dazu

7 Westferry Circus, Canary Wharf, London E14 4HB, UK Tel. (44-20) 74 18 84 00 Fax (44-20) 74 18 84 16 E-mail: mail@emea.europa.eu http://www.emea.europa.eu

© European Medicines Agency, 2009. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

bei, dass die Stammzellen im Knochenmark bleiben. Durch die Hemmung seiner Aktivität ermöglicht Mozobil die Abgabe der Stammzellen ins Blut, sodass diese gewonnen werden können.

Wie wurde Mozobil untersucht?

Die Wirkungen von Mozobil wurden zunächst in Versuchsmodellen getestet, bevor sie an Menschen untersucht wurden.

Mozobil wurde in zwei Hauptstudien an 298 Erwachsenen mit einer Art Lymphom namens Non-Hodgkin-Lymphom und 302 Erwachsenen mit multiplem Myelom mit Placebo (einer Scheinbehandlung) verglichen. All diese Patienten erhielten auch G-CSF. Der Hauptindikator für die Wirksamkeit war die Anzahl der Patienten, bei denen an zwei oder vier aufeinanderfolgenden Tagen eine angestrebte Anzahl Stammzellen gewonnen werden konnte. Die Studien untersuchten auch die Anzahl der Patienten mit einer angestrebten Zahl gewonnener Stammzellen und die Anzahl derer, bei denen die Stammzellen erfolgreich angewachsen waren (zu wachsen begannen und normale Blutzellen produzierten).

Welchen Nutzen hat Mozobil in diesen Studien gezeigt?

Mozobil war bei der Mobilisierung von Stammzellen aus dem Knochenmark ins Blut erfolgreicher als Placebo. Bei den Patienten mit Lymphom erreichten 60 % der Patienten, die Mozobil erhielten, die angestrebte Anzahl der Stammzellen an vier Entnahmetagen (89 von 150), im Vergleich zu 20 % der Patienten, die ein Placebo erhielten (29 von 148). Bei den Patienten mit multiplem Myelom, erreichten 72 % der Patienten unter Mozobil die angestrebte Anzahl Stammzellen (106 von 148), im Vergleich zu 34 % der Patienten, die ein Placebo erhielten (53 von 154). In beiden Studien erreichten mehr Patienten, die Mozobil erhielten, die angestrebte Anzahl Stammzellen und die Anzahl Stammzellen, die auch tatsächlich angewachsen waren.

Welches Risiko ist mit Mozobil verbunden?

Die häufigsten Nebenwirkungen von Mozobil (beobachtet bei mehr als 1 von 10 Patienten) sind Durchfall, Nausea (Übelkeit) und Reaktionen an der Injektionsstelle. Die vollständige Auflistung der im Zusammenhang mit Mozobil berichteten Nebenwirkungen ist der Packungsbeilage zu entnehmen. Mozobil darf bei Patienten angewendet werden, die möglicherweise überempfindlich (allergisch) gegen Plerixafor oder einen der sonstigen Bestandteile sind.

Warum wurde Mozobil zugelassen?

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) gelangte zu dem Schluss, dass die Vorteil von Mozobil bei der Verwendungen in Kombination mit G-CSF zur Verbesserung der Mobilisierung hämatopoetischer Stammzellen ins periphere Blut zur Gewinnung und anschließenden autologen Transplantation bei Patienten mit Lymphom und multiplem Myelom, deren Zellen sich schlecht mobilisieren lassen, gegen über den Risiken überwiegen, und empfahl, die Genehmigung für das Inverkehrbringen von Mozobil zu erteilen.

Weitere Informationen über Mozobil:

Am 31. Juli 2009 erteilte die Europäische Kommission dem Unternehmen Genzyme Europe B.V. eine Genehmigung für das Inverkehrbringen von Mozobil in der gesamten Europäischen Union.

Die Zusammenfassung des Gutachtens des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu Mozobil finden Sie hier.

Den vollständigen Wortlaut des EPAR für Mozobil finden Sie hier.

Diese Zusammenfassung wurde zuletzt im 06-2009 aktualisiert.

2/2