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EUROPEAN MEDICINES AGENCY

SCIENCE MEDICINES HEALTH

EMA/474550/2014

EMEA/H/C/002813

Zusammenfassung des EPAR für die Öffentlichkeit

Nuwiq

Simoctocog alfa

Dies ist eine Zusammenfassung des Europäischen Öffentlichen Beurteilungsberichts (EPAR) für Nuwiq. Hierin wird erläutert, wie die Agentur das Arzneimittel beurteilt hat, um zu ihren Empfehlungen für die Zulassung des Arzneimittels in der EU und die Anwendungsbedingungen zu gelangen. Diese Zusammenfassung ist nicht als praktischer Rat zur Anwendung von Nuwiq zu verstehen.

Wenn Sie als Patient praktische Informationen über Nuwiq benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.

Was ist Nuwiq und wofür wird es angewendet?

Nuwiq ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Simoctocog alfa enthält. Es wird bei Patienten mit Hämophilie A (einer angeborenen Blutungsstörung aufgrund von Faktor-VIII-Mangel) zur Behandlung und Verhinderung (Prophylaxe) von Blutungen angewendet.

Wie wird Nuwiq angewendet?

Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich und die Behandlung sollte unter Aufsicht eines in der Hämophilie-Behandlung erfahrenen Arztes eingeleitet werden.

Nuwiq ist als Pulver und Lösungsmittel erhältlich, die beide zur Herstellung einer intravenösen Injektionslösung miteinander vermischt werden. Dosis und Häufigkeit der Behandlung sind davon abhängig, ob das Arzneimittel zur Behandlung oder Verhinderung einer Blutung angewendet wird, und richten sich nach dem Schweregrad der Hämophilie, dem Ausmaß und Ort der Blutung sowie dem klinischen Zustand des Patienten und seinem Körpergewicht. Nähere Informationen sind der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (ebenfalls Teil des EPAR) zu entnehmen.

Nach entsprechender Schulung können Patienten bzw. ihre Pflegekräfte sich bzw. ihren Patienten Nuwiq zu Hause selbst verabreichen. Vollständige Informationen sind der Packungsbeilage zu entnehmen.

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Wie wirkt Nuwiq?

Patienten mit Hämophilie A fehlt ein Protein namens Faktor VIII, das zur normalen Blutgerinnung erforderlich ist; die Folge sind Blutgerinnungsprobleme wie beispielsweise Gelenkblutungen, Muskelblutungen oder Blutungen in den inneren Organen. Der Wirkstoff in Nuwiq, Simoctocog alfa, wirkt im Körper auf die gleiche Weise wie der humane Faktor VIII. Er ersetzt den fehlenden Faktor VIII und unterstützt damit die Blutgerinnung und ermöglicht eine vorübergehende Kontrolle der Blutungsstörung.

Simoctocog alfa wird nach einer Methode hergestellt, die als „rekombinante DNA-Technologie" bezeichnet wird: Es wird von Zellen produziert, in die ein Gen (DNA-Fragment) eingebracht wurde, das sie zur Bildung des Wirkstoffs befähigt.

Welchen Nutzen hat Nuwiq in den Studien gezeigt?

Nuwiq hat sich in drei Hauptstudien, an denen 113 Patienten mit Hämophilie A teilnahmen, als zur Prävention und Behandlung von Blutungsepisoden wirksam erwiesen.

An der ersten Studie nahmen 22 Patienten mit einem Mindestalter von zwölf Jahren teil, denen Nuwiq zur Behandlung von Blutungsepisoden oder zur Verhinderung einer Blutung während eines chirurgischen Eingriffs gegeben wurde. Insgesamt wurden 986 Blutungsepisoden erfasst, von denen die meisten mit einer einmaligen Nuwiq-Injektion beendet wurden. Der Hauptindikator für die Wirksamkeit war die eigene Beurteilung der Patienten zur therapeutischen Wirkung: Die Behandlung mit Nuwiq wurde bei 94 % der Blutungsepisoden mit „ausgezeichnet" oder „gut" bewertet. Bei den beiden während der Studiendauer durchgeführten chirurgischen Eingriffen wurde Nuwiq als ausgezeichnet zur Verhinderung von Blutungsepisoden bewertet.

In der zweiten Studie wurde 32 Patienten mit einem Mindestalter von zwölf Jahren Nuwiq zur Verhinderung und Behandlung von Blutungsereignissen sowie zur Verhinderung einer Blutung während eines chirurgischen Eingriffs gegeben. Bei Anwendung zur Verhinderung einer Blutung wurden im Schnitt 0,19 Blutungen pro Monat und Patient erfasst; bei Anwendung zur Behandlung von Blutungsepisoden wurde die Bekämpfung schwerer Blutungsepisoden mit Nuwiq als vorwiegend „ausgezeichnet" oder „gut" bewertet und die meisten Blutungsepisoden wurden durch eine oder mehrere Injektionen von Nuwiq beendet. Bei den fünf chirurgischen Eingriffen, die im Studienzeitraum stattfanden, wurde Nuwiq bei vieren als ausgezeichnet in der Prävention von Blutungsepisoden und bei einem chirurgischen Eingriff als mäßig bewertet.

An der dritten Studie nahmen 59 Kinder im Alter von zwei bis zwölf Jahren teil. Wurde Nuwiq zur Prävention einer Blutung angewendet, wurde für jedes Kind ein Mittelwert von 0,34 Blutungen pro Monat ermittelt. Wurde es zur Behandlung von Blutungsepisoden angewendet, ließen sich diese in 81 % der Fälle nach einer oder zwei Nuwiq-Injektionen beenden.

Welche Risiken sind mit Nuwiq verbunden?

Nebenwirkungen mit Nuwiq wurden nur gelegentlich (sie können zwischen 1 und 10 von 1000 Personen betreffen) gemeldet. Dazu gehören Parästhesien (Empfindungen von „Nadelstichen"), Kopfschmerzen, Schwindel, Mundtrockenheit, Rückenschmerzen und Entzündungen sowie Schmerzen an der Injektionsstelle.

Überempfindliche (allergische) Reaktionen wurden bislang bei Nuwiq noch nicht beobachtet, in seltenen Fällen aber bei Faktor-VIII-Produkten gemeldet und können sich in manchen Fällen zu schweren

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allergischen Reaktionen entwickeln. Nach der Behandlung mit Faktor-VIII-Produkten können manche Patienten Hemmstoffe gegen Faktor VIII bilden; dies sind Antikörper (Proteine), die das körpereigene Immunsystem gegen Faktor VIII herstellt und die dann dafür sorgen können, dass das Arzneimittel nicht mehr wirkt und demzufolge auch keine Blutungskontrolle mehr stattfindet. In solchen Fällen sollte ein spezialisiertes Hämophilie-Zentrum aufgesucht werden.

Die vollständige Auflistung der im Zusammenhang mit Nuwiq berichteten Nebenwirkungen und Einschränkungen ist der Packungsbeilage zu entnehmen.

Warum wurde Nuwiq zugelassen?

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur gelangte zu dem Schluss, dass der Nutzen von Nuwiq gegenüber den Risiken überwiegt, und empfahl, es für die Anwendung in der EU zuzulassen. Der CHMP war der Ansicht, dass sich Nuwiq bei der Behandlung und zur Prävention einer auftretenden Blutung bei Hämophilie-A-Patienten als wirksam erwiesen hat. Außerdem war Nuwiq bei der Verhinderung und Bekämpfung einer Blutung in Bezug auf Blutungsepisoden während eines chirurgischen Eingriffs wirksam und zeigte ähnliche Wirkungen wie andere Faktor-VIII-Produkte. Das Sicherheitsprofil von Nuwiq wurde als vergleichbar mit anderen Faktor-VIII-Produkten betrachtet.

Welche Maßnahmen werden zur Gewährleistung der sicheren und wirksamen Anwendung von Nuwiq ergriffen?

Es wurde ein Risikomanagementplan entwickelt, um sicherzustellen, dass Nuwiq so sicher wie möglich angewendet wird. Auf der Grundlage dieses Plans wurden Sicherheitsinformationen in die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und die Packungsbeilage für Nuwiq aufgenommen, einschließlich geeigneter Vorsichtsmaßnahmen für Angehörige der Heilberufe und Patienten.

Weitere Informationen finden Sie in der Zusammenfassung des Risikomanagementplans.

Weitere Informationen über Nuwiq

Am 24. Juli 2014 erteilte die Europäische Kommission eine Genehmigung für das Inverkehrbringen von Nuwiq in der gesamten Europäischen Union.

Den vollständigen Wortlaut des EPAR und die Zusammenfassung des Risikomanagementplans für Nuwiq finden Sie auf der Website der Agentur: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Wenn Sie weitere Informationen zur Behandlung mit Nuwiq benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage (ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.

Diese Zusammenfassung wurde zuletzt im 07-2014 aktualisiert.

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