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EUROPEAN MEDICINES AGENCY

SCIENCE MEDICINES HEALTH

EMA/202248/2016

EMEA/H/C/001223

Zusammenfassung des EPAR für die Öffentlichkeit

Ruconest

Conestat alfa

Dies ist eine Zusammenfassung des Europäischen Öffentlichen Beurteilungsberichts (EPAR) für Ruconest. Hierin wird erläutert, wie der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) das Arzneimittel beurteilt hat, um zu seinem befürwortenden Gutachten zur Erteilung der Genehmigung für das Inverkehrbringen und seinen Empfehlungen zu den Anwendungsbedingungen für Ruconest zu gelangen.

Was ist Ruconest?

Ruconest ist ein Pulver zur Herstellung einer Injektionslösung. Es enthält den Wirkstoff Conestat alfa.

Wofür wird Ruconest angewendet?

Ruconest wird zur Behandlung von Anfällen von hereditärem Angioödem bei Erwachsenen und Jugendlichen angewendet. Bei Patienten mit Angioödem treten Anfälle von Schwellungen an unterschiedlichen Stellen des Körpers auf, wie im Gesicht, an den Extremitäten oder im Darmbereich, und verursachen Beschwerden und Schmerzen. Ruconest wird bei Patienten angewendet, deren hereditäres Angioödem mit natürlich niedrigen Spiegeln eines als „C1-Esterase-Inhibitor" bezeichneten Proteins einhergeht.

Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.

Wie wird Ruconest angewendet?

Die Behandlung mit Ruconest sollte unter Aufsicht eines Arztes erfolgen, der über Erfahrung in der Diagnose und Behandlung des hereditären Angioödems verfügt. Das Arzneimittel darf nur von einem Angehörigen der Heilberufe verabreicht werden.

Ruconest wird als langsame Injektion in die Vene über etwa fünf Minuten verabreicht. Die Dosis hängt vom Körpergewicht des Patienten ab. Normalerweise ist eine Injektion zur Behandlung eines Anfalls ausreichend, es kann aber eine zweite Injektion verabreicht werden, wenn sich der Zustand des

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Patienten nach der ersten Injektion nicht zufriedenstellend gebessert hat. Eine Verabreichung von mehr als zwei Injektionen innerhalb von 24 Stunden an einen Patienten ist nicht zulässig.

Wie wirkt Ruconest?

Das Protein C1-Esterase-Inhibitor wird zur Steuerung des „Komplement-" und des „Kontakt-"systems benötigt. Hierbei handelt es sich um Proteingruppen im Blut, die Infektionen bekämpfen und eine Entzündung hervorrufen. Bei Patienten mit niedrigen Konzentrationen des Cl-Inhibitors kommt es zu einer übermäßigen Aktivität dieser beiden Systeme, die zu den Symptomen des Angioödems führt. Der Wirkstoff in Ruconest, Conestat alfa, ist eine Kopie des Cl-Esterase-Inhibitor-Proteins und wirkt genauso wie das natürliche körpereigene Humanprotein. Bei der Gabe während eines Angioödemanfalls unterbindet Conestat alfa die überschießende Aktivität und lindert so die Symptome des Patienten.

Conestat alfa wird nach einer Methode hergestellt, die als „rekombinante DNA-Technologie" bezeichnet wird: Es wird aus der Milch von Kaninchen extrahiert, denen im Vorfeld Gene übertragen wurden, die sie in die Lage versetzen, das humane Protein in ihrer Milch zu produzieren.

Wie wurde Ruconest untersucht?

Ruconest wurde in zwei Hauptstudien mit insgesamt 70 Erwachsenen und Jugendlichen mit hereditärem Angioödem untersucht, das durch einen niedrigen Spiegel des Proteins Cl-Esterase-Inhibitor bedingt ist. Trat ein Anfall auf, erhielten die Patienten eine von zwei Dosen Ruconest (50 oder 100 Einheiten/kg) oder Placebo (eine Scheinbehandlung). Die Patienten, denen die niedrigere Ruconest-Dosis verabreicht wurde, konnten eine zweite Dosis bis zu vier Stunden nach der ersten Gabe erhalten. Hauptindikator für die Wirksamkeit war die Dauer bis zum Eintritt einer Besserung der Symptome. Die Verbesserung wurde durch die Patienten beurteilt, die den Schweregrad ihrer Symptome auf einer Skala von 0 bis 100 einstuften.

Welchen Nutzen hat Ruconest in diesen Studien gezeigt?

Ruconest verbesserte die Symptome der Patienten mit Angioödemanfall wirksamer als Placebo. Bei Patienten, die Ruconest in einer Dosis von 50 bzw. 100 Einheiten/kg erhielten, zeigte sich nach einer bzw. zwei Stunden eine erste Besserung. Bei Patienten, die Placebo erhielten, zeigte sich in einer Studie nach vier Stunden und in der anderen Studie nach über acht Stunden eine erste Besserung.

Die Mehrzahl der Patienten wurde erfolgreich mit der Dosis von 50 Einheiten/kg behandelt. Nur etwa 10 % von ihnen benötigten eine zweite Dosis. Die Erfolgsquote dieser Dosis war mit derjenigen der höheren Dosis Ruconest vergleichbar.

Welches Risiko ist mit Ruconest verbunden?

Die häufigste Nebenwirkung von Ruconest (beobachtet bei 1 bis 10 von 100 Patienten) sind Kopfschmerzen. Die vollständige Auflistung der im Zusammenhang mit Ruconest berichteten Nebenwirkungen ist der Packungsbeilage zu entnehmen.

Ruconest darf nicht bei Patienten mit bekannter oder vermuteter Kaninchenallergie angewendet werden. Die vollständige Auflistung der Einschränkungen ist der Packungsbeilage zu entnehmen.

Warum wurde Ruconest zugelassen?

Der CH MP gelangte zu dem Schluss, dass der Nutzen von Ruconest gegenüber den Risiken überwiegt, und empfahl, die Genehmigung für das Inverkehrbringen zu erteilen.

Welche Maßnahmen werden zur Gewährleistung der sicheren und wirksamen Anwendung von Ruconest ergriffen?

Es wurde ein Risikomanagementplan entwickelt, um sicherzustellen, dass Ruconest so sicher wie möglich angewendet wird. Auf der Grundlage dieses Plans wurden Sicherheitsinformationen in die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und die Packungsbeilage für Ruconest aufgenommen, einschließlich geeigneter Vorsichtsmaßnahmen für Angehörige der Heilberufe und Patienten.

Der Hersteller von Ruconest wird zudem sicherstellen, dass Angehörige der Heilberufe, die voraussichtlich Ruconest verschreiben, Schulungsmaterial mit Informationen über die sachgemäße Anwendung des Arzneimittels sowie mit Warnhinweisen zum Allergierisiko erhalten. Außerdem wird der Hersteller den verschreibenden Ärzten eine Karte mit Warnhinweisen für ihre Patienten bereitstellen.

Weitere Informationen über Ruconest

Am 28. Oktober 2010 erteilte die Europäische Kommission eine Genehmigung für das Inverkehrbringen von Ruconest in der gesamten Europäischen Union.

Den vollständigen Wortlaut des EPAR für Ruconest finden Sie auf der Website der Agentur: EMA website/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports. Wenn Sie weitere Informationen zur Behandlung mit Ruconest benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage (ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.

Diese Zusammenfassung wurde zuletzt im 03-2016 aktualisiert.

Ruconest

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