EUROPEAN MEDICINES AGENCY

SCIENCE MEDICINES HEALTH

EMA/435751/2015

EMEA/H/C/003794

Zusammenfassung des EPAR für die Öffentlichkeit

Strensiq

Asfotase alfa

Dies ist eine Zusammenfassung des Europäischen Öffentlichen Beurteilungsberichts (EPAR) für Strensiq. Hierin wird erläutert, wie die Agentur das Arzneimittel beurteilt hat, um zu ihren Empfehlungen für die Zulassung des Arzneimittels in der EU und die Anwendungsbedingungen zu gelangen. Diese Zusammenfassung ist nicht als praktischer Rat zur Anwendung von Strensiq zu verstehen.

Wenn Sie als Patient praktische Informationen über Strensiq benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.

Was ist Strensiq und wofür wird es angewendet?

Strensiq ist ein Arzneimittel zur Langzeitbehandlung von Patienten mit Hypophosphatasie, die im Kindesalter aufgetreten ist. Hypophosphatasie ist eine seltene Erbkrankheit der Knochen, die zu frühzeitigem Zahnausfall, Knochenmissbildungen, häufigen Knochenbrüchen und Atembeschwerden führen kann.

Strensiq enthält den Wirkstoff Asfotase alfa. Da es nur wenige Patienten mit Hypophosphatasie gibt, gilt die Krankheit als selten, und Strensiq wurde am 3. Dezember 2008 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan-Arzneimittel") ausgewiesen.

Wie wird Strensiq angewendet?

Strensiq ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich und die Therapie sollte von einem in der Behandlung von Stoffwechsel- oder Knochenerkrankungen erfahrenen Arzt eingeleitet werden.

Das Arzneimittel ist als Injektionslösung in Durchstechflaschen mit verschiedenen Stärken und Mengen erhältlich. Es wird entweder sechsmal pro Woche (in einer Dosis von 1 mg pro Kilogramm Körpergewicht) oder dreimal pro Woche (in einer Dosis von 2 mg/kg) unter die Haut injiziert. Da die

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anzuwendende Menge vom Körpergewicht abhängt, muss der Arzt die Dosis anpassen, wenn sich das Gewicht des Patienten ändert, insbesondere bei Kindern im Wachstum. Nähere Informationen sind der Packungsbeilage zu entnehmen.

Wie wirkt Strensiq?

Hypophosphatasie wird durch Defekte in dem Gen verursacht, das für die Bildung von „gewebeunspezifischer alkalischer Phosphatase" (ALP) verantwortlich ist. Es handelt sich hierbei um ein Enzym, das bei der Bildung und Aufrechterhaltung gesunder Knochen eine Schlüsselrolle spielt und die Kalzium- und Phosphatspiegel im Körper regelt. Patienten mit Hypophosphatasie verfügen nicht über genug normal funktionierende ALP, was schwache Knochen zur Folge hat. Bei Asfotase alfa, dem Wirkstoff von Strensiq, handelt es sich um eine modifizierte Kopie des menschlichen Enzyms ALP. Es dient als Ersatz für das defekte Enzym und erhöht dadurch die Spiegel funktionierender ALP.

Welchen Nutzen hat Strensiq in den Studien gezeigt?

Strensiq wurde in einer Hauptstudie mit 13 Kindern zwischen 6 und 12 Jahren untersucht. Die Patienten erhielten 24 Wochen lang dreimal pro Woche entweder 2 mg/kg oder 3 mg/kg Strensiq. Der Hauptindikator für die Wirksamkeit des Arzneimittels war die Verbesserung der Handgelenks- und Knieknochen der Patienten auf Röntgenaufnahmen vor und nach der Behandlung mit Strensiq. Die Röntgenaufnahmen von Kindern, die mit Strensiq behandelt wurden, wurden zudem mit ähnlichen Röntgenaufnahmen von 16 Kindern, die Strensiq nicht erhalten hatten, verglichen („historische Kontrollen"). Die Studie untersuchte auch die anderen Indikatoren für die Wirksamkeit, wie etwa das Wachstum im Verhältnis zur Körpergröße. Diese Studie zeigte, dass Kinder, die mit Strensiq behandelt wurden, eine Verbesserung in der Gelenkstruktur aufwiesen, was anhand von Röntgenaufnahmen nachgewiesen wurde, und die meisten schienen an Körpergröße zuzunehmen. Bei den historischen Kontrollen waren bei den meisten Kindern über einen vergleichbaren Zeitraum keine ähnlichen Verbesserungen in den Gelenken oder bei der Zunahme der Körpergröße zu verzeichnen.

Die Wirksamkeit von Strensiq wurde auch im Allgemeinen von verschiedenen zusätzlichen kleinen Studien bestätigt. Einige Studien untersuchten auch die Dosis mit 1 mg/kg Strensiq sechsmal pro Woche.

Welche Risiken sind mit Strensiq verbunden?

Sehr häufige Nebenwirkungen von Strensiq (die mehr als 1 von 10 Personen betreffen können) sind Kopfschmerzen, Erythem (Hautrötung), Schmerzen in Armen und Beinen, Fieber, Reizbarkeit, Reaktionen an der Injektionsstelle (wie etwa Schmerzen, Hautausschlag und Juckreiz) sowie Kontusionen (blaue Flecken). Die vollständige Auflistung der im Zusammenhang mit Strensiq berichteten Nebenwirkungen und Einschränkungen ist der Packungsbeilage zu entnehmen.

Warum wurde Strensiq zugelassen?

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur gelangte zu dem Schluss, dass der Nutzen von Strensiq gegenüber den Risiken überwiegt, und empfahl, es für die Anwendung in der EU zuzulassen. Der Ausschuss stellte fest, dass Hypophosphatasie eine schwere, lebensbedrohliche Erkrankung ist, für die es keine zugelassene Behandlung gibt. Obwohl die Hauptstudie klein war und Strensiq nicht direkt mit einer anderen Behandlung oder unbehandelten Patienten verglichen wurde, gelangte der CHMP zu der Auffassung, dass die bei den Knochen zu sehende Verbesserung und das offensichtliche Wachstum als relevant zu erachten sind. Angesichts der Tatsache, dass Hypophosphatasie eine extrem seltene Krankheit ist, werden die Daten in dieser Population begrenzt

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bleiben. In Bezug auf die Sicherheit wurde festgestellt, dass Reaktionen an der Injektionsstelle und andere Nebenwirkungen mithilfe der bestehenden Empfehlungen behandelbar sind.

Strensiq wurde unter „außergewöhnlichen Umständen" zugelassen. Dies bedeutet, dass es aufgrund der Seltenheit der Krankheit nicht möglich war, vollständige Informationen über Strensiq zu erlangen. Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) wird jedes Jahr sämtliche neuen Informationen prüfen, die verfügbar werden, und die vorliegende Zusammenfassung wird gegebenenfalls aktualisiert.

Welche Informationen werden für Strensiq noch erwartet?

Da Strensiq unter außergewöhnlichen Umständen zugelassen wurde, wird das Unternehmen, das Strensiq in Verkehr bringt, ein Verzeichnis von Patienten mit Hypophosphatasie erstellen, um Informationen zur Krankheit und Langzeitsicherheit und -wirksamkeit von Strensiq zu erfassen.

Welche Maßnahmen werden zur Gewährleistung der sicheren und wirksamen Anwendung von Strensiq ergriffen?

Es wurde ein Risikomanagementplan entwickelt, um sicherzustellen, dass Strensiq so sicher wie möglich angewendet wird. Auf der Grundlage dieses Plans wurden Sicherheitsinformationen in die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und die Packungsbeilage für Strensiq aufgenommen, einschließlich geeigneter Vorsichtsmaßnahmen für Angehörige der Heilberufe und Patienten.

Darüber hinaus wird das Unternehmen Patienten und Betreuungspersonen Schulungsmaterialien bereitstellen, um die korrekte Anwendung von Strensiq sicherzustellen und das Risiko von Medikationsfehlern zu minimieren. Diese Materialien werden eine Anleitung zur Selbstinjektion für Patienten sowie eine Injektionsanleitung für Eltern und Betreuungspersonen von Kindern mit der Erkrankung enthalten.

Das Unternehmen wird zudem eine Studie durchführen, um zu untersuchen, wie Erwachsene auf die bei Kindern angewendete Dosis ansprechen. Es wird außerdem laufende Studien fortsetzen, um den Nutzen von Strensiq bei Kindern im Alter von 13 bis 18 Jahren weiter zu untersuchen.

Nähere Informationen sind in der Zusammenfassung des Risikomanagementplans enthalten.

Weitere Informationen über Strensiq

Den vollständigen Wortlaut des EPAR und die Zusammenfassung des Risikomanagementplans für Strensiq finden Sie auf der Website der Agentur: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Wenn Sie weitere Informationen zur Behandlung mit Strensiq benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage (ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.

Die Zusammenfassung des Gutachtens des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu Strensiq finden Sie auf der Website der Agentur: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

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