Dok.-Ref.: EMEA/500152/2009 EMEA/H/C/920

Vedrop

Tocofersolan

Zusammenfassung des EPAR für die Öffentlichkeit

Was ist Vedrop?

Vedrop ist eine Lösung zum Einnehmen, die den Wirkstoff Tocofersolan enthält.

Wofür wird Vedrop angewendet?

Vedrop wird zur Behandlung oder Vorbeugung von Vitamin-E-Mangel (niedrigen Vitamin-E-Spiegeln) angewendet. Es wird angewendet bei Kindern bis zum Alter von 18 Jahren, die an kongenitaler (angeborener) oder erblicher chronischer Cholestase leiden und Vitamin E aus dem Darm nicht absorbieren können. Bei kongenitaler oder erblicher chronischer Cholestase handelt es sich um eine Erbkrankheit, die Probleme mit dem Gallenfluss von der Leber zum Darm verursacht. Galle ist eine in der Leber produzierte Flüssigkeit, die hilft, Fette aus dem Darm zu absorbieren.

Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.

Wie wird Vedrop angewendet?

Die Behandlung mit Vedrop sollte von einem Arzt eingeleitet und überwacht werden, der Erfahrung mit der Behandlung von Patienten mit kongenitaler und erblicher chronischer Cholestase hat.

Vedrop wird mit oder ohne Wasser eingenommen. Die empfohlene tägliche Dosis beträgt 0,34 ml pro Kilogramm Körpergewicht. Diese Dosis ist je nach dem Vitamin-E-Spiegel im Blut des Kindes anzupassen. Dies sollte regelmäßig untersucht werden.

Wie wirkt Vedrop?

Vitamin E ist eine natürlicher Stoff, der vom Körper nicht produziert werden kann und deshalb mit der Nahrung aufgenommen werden muss. Es hat verschiedene Wirkungen im Körper und schützt unter anderem das Nervensystem vor Schädigungen. Da Vitamin E fettlöslich und nicht wasserlöslich ist, kann es nur entlang von Fettpartikeln aus dem Darm in den Körper absorbiert werden. Patienten mit Cholestase können niedrige Vitamin-E-Spiegel aufweisen, weil sie Probleme bei der Absorption von Fetten aus dem Darm haben.

Der Wirkstoff in Vedrop, Tocofersolan, ist Vitamin E, das wasserlöslich gemacht wurde, indem es an einen chemischen Stoff, das sogenannte Polyethylenglycol, gebunden wurde. Tocofersolan kann bei Kindern, die Schwierigkeiten haben, Fette und Vitamin E aus der Nahrung zu absorbieren, aus dem Darm absorbiert werden. Dies kann die Vitamin-E-Spiegel im Blut erhöhen und neurologischen Schädigungen (Problemen im Nervensystem) aufgrund von Vitamin-E-Mangel vorbeugen.

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Wie wurde Vedrop untersucht?

Die Wirkungen von Vedrop wurden zunächst in Versuchsmodellen getestet, bevor sie an Menschen untersucht wurden.

Um die Anwendung von Vedrop zu unterstützen, legte das Unternehmen Informationen aus der wissenschaftlichen Literatur vor, darunter drei Studien an insgesamt 92 Kindern und Jugendlichen mit chronischer Cholestase, denen zwei Jahre lang Tocofersolan verabreicht wurde. Alle diese Patienten hatten einen Vitamin-E-Mangel und sprachen nicht auf andere orale Vitamin-E-Behandlungen an. Die Hauptindikatoren für die Wirksamkeit waren die Vitamin-E-Spiegel im Blut sowie die Anzahl der Kinder, bei denen sich die neurologischen Symptome besserten oder diese gleich blieben.

Das Unternehmen legte ferner Informationen über die Anwendung von Vedrop bei Patienten mit Mukoviszidose vor, zog jedoch seinen Antrag für diese Krankheit während der Beurteilung des Arzneimittels wieder zurück.

Welchen Nutzen hat Vedrop in diesen Studien gezeigt?

Die Studien zeigten, dass Vedrop die Vitamin-E-Spiegel bei Patienten mit chronischer Cholestase korrigieren konnte und vor allem bei Patienten unter drei Jahren neurologische Symptome verbessern oder verhüten könnte.

Welches Risiko ist mit Vedrop verbunden?

Die häufigste Nebenwirkung von Vedrop (beobachtet bei 1 bis 10 von 100 Patienten) ist Diarrhö (Durchfall). Die vollständige Auflistung der im Zusammenhang mit Vedrop berichteten Nebenwirkungen ist der Packungsbeilage zu entnehmen.

Vedrop darf nicht bei Patienten angewendet werden, die möglicherweise überempfindlich (allergisch) gegen Tocofersolan oder einen der sonstigen Bestandteile sind. Es darf nicht an Frühgeborene verabreicht werden.

Warum wurde Vedrop zugelassen?

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) gelangte zu dem Schluss, dass die Vorteile von Vedrop bei Vitamin-E-Mangel aufgrund digestiver Malabsorption bei pädiatrischen Patienten, die an kongenitaler chronischer Cholestase oder erblicher chronischer Cholestase leiden, und zwar ab der Geburt (reife Neugeborene) bis zum Alter von 16 oder 18 Jahren je nach Region, gegenüber den Risiken überwiegen, und empfahl, die Genehmigung für das Inverkehrbringen von Vedrop zu erteilen. Vedrop wurde unter „außergewöhnlichen Umständen“ zugelassen. Dies bedeutet, dass es aufgrund der Seltenheit der Krankheit bisher nicht möglich war, umfassende Informationen über Vedrop zu erlangen. Die Europäische Arzneimittel-Agentur wird jedes Jahr sämtliche neuen Informationen prüfen, die verfügbar werden, und die vorliegende Zusammenfassung wird gegebenenfalls aktualisiert.

Welche Informationen werden für Vedrop noch erwartet?

Das Unternehmen, dass Vedrop herstellt, wird mit anderen Unternehmen zusammenarbeiten, um die möglichen Wirkungen von Propylparaben (ein in Vedrop verwendeter Konservierungsstoff) auf die Fortpflanzungsorgane zu bewerten. Darüber hinaus wird das Unternehmen ein Register von Patienten mit angeborener oder erblicher chronischer Cholestase einrichten.

Weitere Informationen über Vedrop:

In 24. Juli 2009 erteilte die Europäische Kommission dem Unternehmen Orphan Europe S.A.R.L. eine Genehmigung für das Inverkehrbringen von Vedrop in der gesamten Europäischen Union.

Den vollständigen Wortlaut des EPAR für Vedrop finden Sie hier.

Diese Zusammenfassung wurde zuletzt im 06-2009 aktualisiert.

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