o

EUROPEAN MEDICINES AGENCY

SCIENCE MEDICINES HEALTH

EMA/466134/2015

EMEA/H/C/02493

Zusammenfassung des EPAR für die Öffentlichkeit

Voncento

humaner Blutgerinnungsfaktor Vlll/humaner von-Willebrand-Faktor

Dies ist eine Zusammenfassung des Europäischen Öffentlichen Beurteilungsberichts (EPAR) für Voncento. Hierin wird erläutert, wie die Agentur das Arzneimittel beurteilt hat, um zu ihren Empfehlungen für die Zulassung des Arzneimittels in der EU und die Anwendungsbedingungen zu gelangen. Diese Zusammenfassung ist nicht als praktischer Rat zur Anwendung von Voncento zu verstehen.

Wenn Sie als Patient praktische Informationen über Voncento benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.

Was ist Voncento und wofür wird es angewendet?

Voncento ist ein Arzneimittel, das zwei Wirkstoffe, den humanen Blutgerinnungsfaktor VIII und den humanen von-Willebrand-Faktor, enthält. Es kann zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungen bei Patienten mit von-Willebrand-Syndrom (einer durch den Mangel an von-Willebrand-Faktor bedingten, angeborenen Blutungsstörung) angewendet werden, wenn ein anderes Arzneimittel namens Desmopressin nicht wirksam ist oder nicht angewendet werden kann. Es kann zudem zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A (einer durch den Mangel an Faktor VIII bedingten, angeborenen Blutungsstörung) angewendet werden.

Wie wird Voncento angewendet?

Voncento ist als Pulver und Lösungsmittel erhältlich, die zur Herstellung einer Injektions- oder Infusionslösung (Tropfinfusion in eine Vene) gemischt werden. Voncento ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich und die Behandlung sollte von einem Arzt mit Erfahrung in der Behandlung von Blutungsstörungen überwacht werden.

Voncento wird langsam in eine Vene injiziert oder infundiert (mit einer Geschwindigkeit von bis zu 6 ml pro Minute). Wenn während der Injektion oder Infusion Nebenwirkungen auftreten, muss das Arzneimittel unter Umständen langsamer verabreicht werden oder die Verabreichung abgebrochen werden.

30 Churchill Place • Canary Wharf • London E14 5EU • United Kingdom Telephone +44 (0)20 3660 6000 Facsimile +44 (0)20 3660 5555 Send a question via our website www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

Die Dosierung und die Behandlungsdauer sind davon abhängig, ob Voncento zur Behandlung oder zur Vorbeugung von Blutungen angewendet wird und ob es bei Patienten mit Hämophilie A oder von-Willebrand-Syndrom angewendet wird. Die Dosierung und die Behandlungsdauer richten sich zudem nach dem Schweregrad der Erkrankung, dem Ausmaß und dem Ort der Blutung sowie dem Gesundheitszustand und dem Alter und Körpergewicht des Patienten. Ausführliche Erläuterungen zur Berechnung der Dosierungen sind der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (ebenfalls Teil des EPAR) zu entnehmen.

Das Arzneimittel kann nach entsprechender Schulung vom Patienten selbst oder seiner Betreuungsperson zu Hause angewendet werden, sofern dies vom behandelnden Arzt für angemessen erachtet wird. Ausführliche Informationen sind der Packungsbeilage zu entnehmen.

Wie wirkt Voncento?

Die in Voncento enthaltenen Wirkstoffe, humaner Blutgerinnungsfaktor VIII und humaner von-Willebrand-Faktor, sind Blutgerinnungsfaktoren (Stoffe, die die Blutgerinnung unterstützen). Patienten mit Hämophilie A haben einen unzureichenden Spiegel an Faktor VIII im Blut und Patienten mit von-Willebrand-Syndrom einen unzureichenden Spiegel an von-Willebrand-Faktor. Dieser Mangel verursacht Probleme bei der Blutgerinnung und es kommt zu Blutungen in Gelenken, Muskeln oder inneren Organen. Voncento wird als Ersatz der fehlenden Blutgerinnungsfaktoren angewendet, wodurch eine vorübergehende Kontrolle der Blutungsstörung möglich ist.

Welchen Nutzen hat Voncento in den Studien gezeigt?

Voncento wurde in einer Hauptstudie an 22 Patienten (einschließlich Jugendlichen) mit schwerem von-Willebrand-Syndrom zur Bewertung seiner blutstillenden Wirkungen bei nicht im Zusammenhang mit einer Operation stehenden Blutungsereignissen oder bei Anwendung zur Vorbeugung untersucht. Die Patienten waren zuvor mit Desmopressin oder von-Willebrand-Faktor behandelt worden und erhielten im ersten Abschnitt der Studie Voncento über einen Zeitraum von 12 Monaten. Voncento wurde dabei nicht mit einer anderen Behandlung verglichen. Die Wirksamkeit von Voncento hinsichtlich der Blutstillung wurde anhand einer 4-Punkte-Skala (von „ausgezeichnet" bis „keine Wirkung") gemessen. Die Wirkungen von Voncento wurden bei etwa 92 % der Blutungsereignisse (371 von 405) als ausgezeichnet und in etwa 7 % der Blutungsereignisse (27 von 405) als gut bewertet. Im zweiten Studienabschnitt, der ebenfalls 12 Monate dauerte, wurde die Verhinderung von Blutungsereignissen bei 8 Patienten untersucht, die Voncento im ersten Studienabschnitt erhalten hatten. Der zweite Studienabschnitt zeigte, dass die durchschnittliche Anzahl von Blutungsereignissen bei Patienten, die zur Vorbeugung behandelt wurden, auf 1 bis 6 Blutungsereignisse verringert werden konnte; dies steht im Vergleich zu 18 bis 82 Blutungsereignissen, die bei diesen Patienten im Verlauf des Jahres vor Beginn der vorbeugenden Behandlung auftraten.

Der Nutzen von Voncento bei der Vorbeugung und Behandlung von Blutungsereignissen bei Hämophilie A wurde in einer Studie an 81 Patienten aufgezeigt, die zuvor mit humanem Blutgerinnungsfaktor VIII behandelt worden waren. In dieser Studie wurde Voncento im Rahmen der Anwendung zur Behandlung von Blutungen bei 60,4 % der Blutungsereignisse (396 von 656) als ausgezeichnet und bei 36,0 % der Blutungsereignisse (236 von 656) als gut bewertet. Bei Anwendung von Voncento zur Vorbeugung fielen die Bewertungen ähnlich aus. Bei den 37 Operationen, die während des Verlaufs der Studie stattfanden und von denen 12 größere Eingriffe waren, war der Blutverlust nur in einem Fall höher als erwartet. Insgesamt benötigten fünf Patienten, die alle einer größeren Operation am Knie unterzogen worden waren, eine Bluttransfusion.

Voncento

EMA/466134/2015    Seite 2/3

Welche Risiken sind mit Voncento verbunden?

Nebenwirkungen sind im Zusammenhang mit Voncento selten (betreffen weniger als 1 von 10 000 Personen) berichtet worden. Sie umfassen Überempfindlichkeitsreaktionen (allergische Reaktionen), thromboembolische Ereignisse (Probleme aufgrund von Blutgerinnseln in den Blutgefäßen), Fieber, Kopfschmerzen, Dysgeusie (Geschmacksstörungen) und abnorme Leberenzymwerte im Blut. Darüber hinaus ist es möglich, dass vom Patienten Antikörper gegen den Faktor VIII und den von-Willebrand-Faktor gebildet werden. Die vollständige Auflistung der im Zusammenhang mit Voncento berichteten Nebenwirkungen und Einschränkungen ist der Packungsbeilage zu entnehmen.

Warum wurde Voncento zugelassen?

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur gelangte zu dem Schluss, dass der Nutzen von Voncento gegenüber den Risiken überwiegt, und empfahl, es für die Anwendung in der EU zuzulassen. Der CHMP stellte fest, dass Voncento bei der Behandlung und Vorbeugung von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A und Patienten mit von-Willebrand-Syndrom wirksam war. Voncento war auch bei der Vorbeugung und Behandlung von Blutungen im Zusammenhang mit Operationen wirksam. Was die Sicherheit des Arzneimittels betrifft, waren die Nebenwirkungen im Allgemeinen leicht bis mäßig und wurden als typisch für diese Arzneimittelart betrachtet.

Welche Maßnahmen werden zur Gewährleistung der sicheren und wirksamen Anwendung von Voncento ergriffen?

Es wurde ein Risikomanagementplan entwickelt, um sicherzustellen, dass Voncento so sicher wie möglich angewendet wird. Auf der Grundlage dieses Plans wurden Sicherheitsinformationen in die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und die Packungsbeilage für Voncento aufgenommen, einschließlich geeigneter Vorsichtsmaßnahmen für Angehörige der Heilberufe und Patienten.

Weitere Informationen über Voncento

Am 12. August 2013 erteilte die Europäische Kommission eine Genehmigung für das Inverkehrbringen von Voncento in der gesamten Europäischen Union.

Den vollständigen Wortlaut des EPAR für Voncento finden Sie auf der Website der Agentur: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Wenn Sie weitere Informationen zur Behandlung mit Voncento benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage (ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.

Diese Zusammenfassung wurde zuletzt im 07-2015 aktualisiert.

Voncento

EMA/466134/2015