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EUROPEAN MEDICINES AGENCY

SCIENCE MEDICINES HEALTH

EMA/660642/2015

EMEA/H/C/003964

Zusammenfassung des EPAR für die Öffentlichkeit

Elocta

Efmoroctocog alfa

Dies ist eine Zusammenfassung des Europäischen Öffentlichen Beurteilungsberichts (EPAR) für Elocta. Hierin wird erläutert, wie die Agentur das Arzneimittel beurteilt hat, um zu ihren Empfehlungen für die Zulassung des Arzneimittels in der EU und die Anwendungsbedingungen zu gelangen. Diese Zusammenfassung ist nicht als praktischer Rat zur Anwendung von Elocta zu verstehen.

Wenn Sie als Patient praktische Informationen über Elocta benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.

Was ist Elocta und wofür wird es angewendet?

Elocta ist ein Arzneimittel zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A (einer durch den Mangel an Faktor VIII bedingten, angeborenen Blutungsstörung). Es enthält den Wirkstoff Efmoroctocog alfa.

Wie wird Elocta angewendet?

Elocta ist als Pulver und Lösungsmittel zur Herstellung einer Injektionslösung erhältlich. Die Injektion wird intravenös über mehrere Minuten verabreicht. Dosis und Häufigkeit der Injektionen sind davon abhängig, ob Elocta zur Behandlung oder zur Vorbeugung einer Blutung angewendet wird, und richten sich nach dem Schweregrad des Mangels an Faktor VIII des Patienten, dem Ausmaß und Ort der Blutung sowie dem klinischen Zustand des Patienten und seinem Körpergewicht.

Elocta ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich und die Behandlung sollte unter Aufsicht eines in der Hämophilie-Behandlung erfahrenen Arztes eingeleitet werden. Nähere Informationen sind der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (ebenfalls Teil des EPAR) zu entnehmen.

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Wie wirkt Elocta?

Patienten mit Hämophilie A mangelt es an Faktor VIII, einem Protein, das für die normale Blutgerinnung erforderlich ist. Infolgedessen bluten sie leicht. Der Wirkstoff in Elocta, Efmoroctocog alfa, wirkt im Körper auf die gleiche Weise wie der humane Faktor VIII. Er ersetzt den fehlenden Faktor VIII und unterstützt damit die Blutgerinnung und ermöglicht eine vorübergehende Kontrolle von Blutungen.

Welchen Nutzen hat Elocta in den Studien gezeigt?

Zwei Hauptstudien zu Elocta zeigten, dass das Arzneimittel sowohl bei der Vorbeugung als auch bei der Behandlung von Blutungsepisoden wirksam ist.

In einer Studie unter Beteiligung von 165 erwachsenen Patienten mit Hämophilie A erlitten die Patienten, die Elocta als maßgeschneiderte vorbeugende Behandlung erhielten, rund 3 Blutungsepisoden pro Jahr. Patienten, die keine vorbeugende Behandlung erhielten, erlitten hingegen 37 Episoden pro Jahr. Darüber hinaus wurde bei Auftreten einer Blutung die Behandlung mit Elocta in mehr als 78 % der Fälle als „hervorragend" oder „gut" bewertet. Insgesamt 87 % der Blutungsepisoden wurden mit nur einer Injektion gestoppt.

In einer Studie unter Beteiligung von 69 Kindern war Elocta ähnlich wirksam: Pro Jahr kam es zu durchschnittlich 2 Blutungsepisoden und 81 % der Blutungsepisoden wurden mit nur einer Injektion gestoppt.

Welche Risiken sind mit Elocta verbunden?

Überempfindlichkeit (allergische Reaktionen) wurden im Zusammenhang mit Elocta selten beobachtet. Sie umfassen: Schwellung des Gesichts, Hautausschlag, Nesselsucht, Engegefühl im Brustbereich und Schwierigkeiten beim Atmen, brennendes und stechendes Gefühl an der Injektionsstelle, Schüttelfrost, Hitzegefühl, Juckreiz am gesamten Körper, Kopfschmerzen, niedriger Blutdruck, Lethargie, Übelkeit, Unruhe und beschleunigter Herzschlag. In einigen Fällen können diese Reaktionen schwerwiegend werden.

Es besteht zudem das Risiko im Zusammenhang mit Faktor-VIII-Arzneimitteln, dass einige Patienten Antikörper (Inhibitoren) gegen den Faktor VIII entwickeln. Dies führt dazu, dass das Arzneimittel nicht mehr wirkt und es zu einem Verlust der Blutungskontrolle kommt.

Die vollständige Auflistung der im Zusammenhang mit Elocta berichteten Nebenwirkungen und Einschränkungen ist der Packungsbeilage zu entnehmen.

Warum wurde Elocta zugelassen?

Studien zeigen, dass Elocta bei der Vorbeugung und Behandlung von Blutungsepisoden bei Patienten mit Hämophilie A wirksam ist und seine Sicherheit dem, was für Arzneimittel seiner Art zu erwarten ist, entspricht. Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Agentur gelangte zu dem Schluss, dass der Nutzen von Elocta gegenüber den Risiken überwiegt, und empfahl, es für die Anwendung in der EU zuzulassen.

Welche Maßnahmen werden zur Gewährleistung der sicheren und wirksamen Anwendung von Elocta ergriffen?

Es wurde ein Risikomanagementplan entwickelt, um sicherzustellen, dass Elocta so sicher wie möglich angewendet wird. Auf der Grundlage dieses Plans wurden Sicherheitsinformationen in die

Elocta

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Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und die Packungsbeilage für Elocta aufgenommen, einschließlich geeigneter Vorsichtsmaßnahmen für Angehörige der Heilberufe und Patienten.

Nähere Informationen sind in der Zusammenfassung des Risikomanagementplans enthalten.

Weitere Informationen über Elocta

Den vollständigen Wortlaut des EPAR und die Zusammenfassung des Risikomanagementplans für Elocta finden Sie auf der Website der Agentur: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Wenn Sie weitere Informationen zur Behandlung mit Elocta benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage (ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.

Die Zusammenfassung des Gutachtens des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu Elocta finden Sie auf der Website der Agentur: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Elocta

EMA/660642/2015