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EUROPEAN MEDICINES AGENCY

SCIENCE MEDICINES HEALTH

EMA/160464/2016

EMEA/H/C/000942

Zusammenfassung des EPAR für die Öffentlichkeit

Nplate

Romiplostim

Dies ist eine Zusammenfassung des Europäischen Öffentlichen Beurteilungsberichts (EPAR) für Nplate. Hierin wird erläutert, wie der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) das Arzneimittel beurteilt hat, um zu seinem befürwortenden Gutachten zur Erteilung der Genehmigung für das Inverkehrbringen und seinen Empfehlungen zu den Anwendungsbedingungen für Nplate zu gelangen.

Was ist Nplate?

Nplate ist ein Pulver zur Herstellung einer Injektionslösung. Nplate ist mit oder ohne Lösungsmittel erhältlich. Es enthält den Wirkstoff Romiplostim.

Wofür wird Nplate angewendet?

Nplate wird bei Erwachsenen mit chronischer immunthrombozytopenischer Purpura (ITP) angewendet. Bei dieser Erkrankung zerstört das Immunsystem der Patienten die eigenen Blutplättchen (Blutbestandteile, die zur Blutgerinnung beitragen). Patienten mit ITP weisen eine niedrige Blutplättchenzahl auf und neigen zu Blutungen.

Nplate wird bei Patienten angewendet, die auf die Behandlung mit Arzneimitteln wie Kortikosteroiden oder Immunglobulinen nicht ansprachen. Nplate wird bei Patienten angewendet, bei denen die Milz entfernt wurde, um zu versuchen, die Erkrankung zu kontrollieren, sowie bei Patienten mit noch vorhandener Milz. Die Milz ist ein kleines Organ, das sich hinter dem Magen befindet und an der Entfernung von Blutplättchen beteiligt ist.

Da es nur wenige Patienten mit ITP gibt, gilt die Krankheit als selten, und Nplate wurde am 27. Mai 2005 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan-Arzneimittel") ausgewiesen.

Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.

30 Churchill Place • Canary Wharf • London E14 5EU • United Kingdom Telephone +44 (0)20 3660 6000 Facsimile +44 (0)20 3660 5555 Send a question via our website www.ema.europa.eu/contact

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Wie wird Nplate angewendet?

Die Behandlung mit Nplate sollte unter Aufsicht eines Arztes erfolgen, der Erfahrung in der Behandlung von Bluterkrankungen hat.

Nplate wird einmal wöchentlich als Injektion unter die Haut verabreicht. Die Anfangsdosis richtet sich nach dem Gewicht des Patienten und wird dann jede Woche angepasst, um die Blutplättchenzahl auf dem angestrebten Wert zu halten. Die Behandlung kann unterbrochen werden, wenn die Blutplättchenzahl zu stark ansteigt. Die Behandlung mit Nplate sollte abgebrochen werden, wenn die Blutplättchenzahl nach vierwöchiger Behandlung mit der Höchstdosis von Nplate nicht hoch genug ist, um die Gefahr von Blutungen zu verringern. Sobald sich die Blutplättchenzahl stabilisiert hat, sollte sie monatlich überwacht werden, und die Dosis sollte gegebenenfalls angepasst werden. Die Ärzte sollten zudem Patienten mit noch vorhandener Milz in regelmäßigen Abständen untersuchen, um festzustellen, ob eine Operation erforderlich ist. Patienten, bei denen sich die Blutplättchenzahl stabilisiert hat, können sich das Arzneimittel gegebenenfalls selbst spritzen, nachdem sie ordnungsgemäß geschult wurden.

Wie wirkt Nplate?

Der Wirkstoff in Nplate, Romiplostim, regt die Bildung von Blutplättchen an. Ein Hormon mit der Bezeichnung „Thrombopoietin" regt im Körper die Bildung von Blutplättchen im Knochenmark an. Romiplostim ist ein Protein, das speziell entwickelt wurde, um an dieselben Rezeptoren wie Thrombopoietin zu binden und diese zu stimulieren. Indem es die Wirkung von Thrombopoietin nachahmt, regt Romiplostim die Bildung von Blutplättchen an und erhöht so die Blutplättchenzahl.

Wie wurde Nplate untersucht?

Nplate wurde in zwei Hauptstudien mit erwachsenen Patienten, die an chronischer ITP litten, mit Placebo (einer Scheinbehandlung) verglichen. An der ersten Studie nahmen 63 Patienten teil, denen die Milz entfernt worden war, deren Krankheit jedoch noch immer nicht beherrschbar war. An der zweiten Studie nahmen 62 Patienten mit noch vorhandener Milz teil, die bereits eine Behandlung gegen ITP erhalten hatten.

Der Hauptindikator für die Wirksamkeit war in beiden Studien die Anzahl der Patienten, die langfristig auf die Behandlung ansprachen. Ein Ansprechen wurde als Blutplättchenzahl des Patienten über 50 Millionen je Milliliter über mindestens sechs der letzten acht Wochen des 24-wöchigen Behandlungszeitraums ohne einen Bedarf an anderen Arzneimitteln gegen ITP definiert. Es wird davon ausgegangen, dass bei einer Blutplättchenzahl unter 30 Millionen je Milliliter bei ITP-Patienten das Risiko von Blutungen besteht; der Normalwert liegt zwischen 150 und 400 Millionen je Milliliter.

Die Ergebnisse dieser Studien und von 7 weiteren Studien mit 1 024 Patienten, die bis zu 5 Jahre lang oder länger behandelt wurden (wobei bei 376 die Milz entfernt worden war und 648 noch eine Milz hatten), wurde später analysiert, um die langfristige Wirksamkeit von Nplate bei der Kontrolle der Blutplättchenzahl festzustellen.

Welchen Nutzen hat Nplate in diesen Studien gezeigt?

Nplate erhöhte die Blutplättchenzahl wirksamer als Placebo. In der Studie mit Patienten, denen die Milz entfernt worden war, sprachen 38 % der Patienten (16 von 42) langfristig auf die Behandlung mit Nplate an, im Vergleich zu keinem der 21 Patienten, die Placebo erhielten. In der Studie mit Patienten,

Nplate die noch über eine Milz verfügten, sprachen 61 % der Patienten (25 von 41) langfristig auf die Behandlung mit Nplate an, im Vergleich zu 5 % der Patienten, die Placebo erhielten (1 von 21).

Die spätere Analyse der Studien bestätigte die Wirksamkeit von Nplate für die Langzeitbehandlung bei Patienten, denen die Milz entfernt worden war, sowie bei denjenigen mit noch vorhandener Milz.

Welches Risiko ist mit Nplate verbunden?

Zu den sehr häufigen Nebenwirkungen von Nplate (beobachtet bei mehr als 1 von 10 Patienten) zählen Kopfschmerzen und Überempfindlichkeit (allergische Reaktionen). Die vollständige Auflistung der im Zusammenhang mit Nplate berichteten Nebenwirkungen ist der Packungsbeilage zu entnehmen.

Nplate darf nicht bei Patienten angewendet werden, die überempfindlich (allergisch) gegen Romiplostim, einen der sonstigen Bestandteile oder durch Escherichia coli (ein Bakterium) gebildete Proteine sind.

Warum wurde Nplate zugelassen?

Der CHMP stellte fest, dass die Wirksamkeit von Nplate bei Patienten, deren Milz entfernt worden war, sowie bei Patienten, deren Milz nicht entfernt worden war, nachgewiesen wurde. Es konnte eine langfristige Verbesserung bei der Blutplättchenzahl erzielt werden, die bei beiden Gruppen als klinisch relevant angesehen werden konnte, obwohl die Behandlung nur symptomatisch ist und zu keiner Heilung führt. Deshalb sollte bei Patienten, deren Milz nicht entfernt wurde, regelmäßig geprüft werden, ob eine Operation erforderlich ist. Der CHMP gelangte zu dem Schluss, dass der Nutzen von Nplate gegenüber den Risiken überwiegt, und empfahl, die Genehmigung für das Inverkehrbringen zu erteilen.

Welche Maßnahmen werden zur Gewährleistung der sicheren und wirksamen Anwendung von Nplate ergriffen?

Es wurde ein Risikomanagementplan entwickelt, um sicherzustellen, dass Nplate so sicher wie möglich angewendet wird. Auf der Grundlage dieses Plans wurden Sicherheitsinformationen in die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und die Packungsbeilage für Nplate aufgenommen, einschließlich geeigneter Vorsichtsmaßnahmen für Angehörige der Heilberufe und Patienten.

Das Unternehmen, das Nplate in Verkehr bringt, wird Ärzten in allen Mitgliedstaaten einen „Dosiskalkulator" zur Verfügung stellen, um die manchmal sehr geringe Menge Nplate zu ermitteln, die gespritzt werden muss. Ärzte können darüber hinaus ein Schulungspaket für die Verabreichung zu Hause erhalten, das Informationen für Ärzte enthält, wie Patienten, die sich Nplate zu Hause selbst spritzen, geschult werden sollten; es enthält ferner Informationen für Patienten, wie das Arzneimittel zur Injektion vorzubereiten ist.

Weitere Informationen über Nplate

Am 4. Februar 2009 erteilte die Europäische Kommission eine Genehmigung für das Inverkehrbringen von Nplate in der gesamten Europäischen Union.

Den vollständigen Wortlaut des EPAR für Nplate finden Sie auf der Website der Agentur: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Wenn Sie weitere Informationen zur Behandlung mit Nplate benötigen, lesen Sie bitte die Packungsbeilage (ebenfalls Teil des EPAR) oder wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.

Nplate

Die Zusammenfassung des Gutachtens des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden zu Nplate finden Sie auf der Website der Agentur: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Diese Zusammenfassung wurde zuletzt im 01-2016 aktualisiert.

Nplate

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